未治療の進行メラノーマ患者におけるニボルマブ単独またはイピリムマブとの併用による初回治療は、イピリムマブ単独治療よりも有効性が高い、と第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表された。第III相スタディでは、945人の患者をイピリムマブ、ニボルマブ、またはこれら2剤の併用にランダムに割り付けた。少なくとも9か月の追跡期間後に、疾患進行までの平均期間はニボルマブ単独群においてイピリムマブ群の倍であり（8.9か月対2.2か月）、この有益性はイピリムマブとニボルマブを併用することでさらに増大した（11.5か月）。奏効率もまた、併用療法群（57.6%）およびニボルマブ単独群（43.7%）において、イピリムマブ群（19%）よりも実質的に高かった。腫瘍量の平均軽減率は併用療法群で51.9%であり、ニボルマブ単独群で34.5%であった。対照的に、イピリムマブ単独投与患者では腫瘍量が5.9%増大した。予想通り、重篤な薬剤性副作用の発現率は併用群（55%）において最も高く、この群の36%の患者が治療を中止しなければならなかった。先行研究では、免疫療法を早期に中止した多くの患者が依然として経過が良好であることが示されている、と筆者らは述べている。

第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表された第III相試験の結果、閉経後DCIS（非浸潤性乳管がん）には乳がん予防の他の選択肢がある可能性が示された。スタディでは、DCIS生存者3,000人あまりにおいて標準的な5年間のタモキシフェン治療と5年間のアロマターゼ阻害剤アナストロゾール治療とを比較した。スタディでは、閉経後ホルモン受容体陽性DCIS患者3,104人がタモキシフェンまたはアナストロゾールを毎日5年間内服する群にランダムに割り付けられた。ホルモン療法開始前に全員が腫瘍摘出術および放射線療法を受けた。平均追跡期間8.6年後に乳がんが検出されたのは、タモキシフェン群で114人であったのに対しアナストロゾール群では84人であった。これには、同側または対側の新たな乳がん発症（DCISまたは浸潤性がん）に加え、DCIS再発が含まれた。10年乳がん無再発率はアナストロゾール群においてタモキシフェン群よりも高く（93.5%対89.2%）、この差は統計学的に有意であった。乳がんによる死亡はタモキシフェン群で8人であり、アナストロゾール群で5人であった。サブグループ解析では、60歳を超える女性においてはアナストロゾールはタモキシフェンより優れてはいない可能性が示された。

リンパ節転移陽性患者のメラノーマ腫瘍周囲のリンパ節郭清は生存率を改善しない、と第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表された。原発腫瘍を外科的に切除した後、ステージIIIメラノーマ患者483人が経過観察のみの群または完全リンパ節郭清（CLND）群にランダムに割り付けられた。微小転移巣を有する患者のみがスタディに含まれた。患者らの追跡期間中央値は35か月であった。経過観察群では、14.6%の患者がリンパ節局所転移を来したのに対し、CLND群では8.3%であった。しかし、スタディ対象者全体において、5年無再発率（p=0.72）、無遠隔転移率（p=0.76）またはメラノーマ特異的生存率（p=0.86）に関しては治療による有意差はなかった。センチネルリンパ節にがんが認められた患者は、メラノーマ再発および転移のリスクが高いと考えられている。世界的に、これらの患者にはCLNDを行うことが推奨されている。今回のスタディは、治療を変え不必要な手術やそれによる副作用から何千人もの患者を救うのに役立つ可能性が高い。

第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表されたランダム化第III相試験により、早期口腔がん患者の最良の頸部リンパ節手術時期に関する長期にわたる疑問が解決した。選択的頸部郭清術（END）として知られる予防的アプローチが、リンパ節転移を来した段階で行われる治療的頸部郭清術（TND）に比べ、生存率を改善し再発率も低下させることを示している。この試験では、早期口腔扁平上皮がん患者596人がENDまたはTNDにランダムに割り付けられた。最初の患者500人の中間解析の結果、ENDではTNDと比べ死亡リスクが37%低下したことが示された。ENDは3年全生存率を絶対的に12.5%増加させ（80%対67.5%）、これは統計学的に有意であった。ENDはまた、再発または死亡リスクを56%低下させ、3年無病生存率（69.5%対45.9%）の絶対的増加は23.6%と大きかった。これらの結果は、この疾患の標準治療としてENDを確固たるものにした。筆者らによると、頸部リンパ節郭清の唯一のマイナス面は5〜40%の患者に発現する何らかの肩機能不全を来す可能性である。

第III相試験の中間解析の結果、緩徐進行性非ホジキンリンパ腫（NHL）に対し標準的なベンダムスチン治療にCD20モノクローナル抗体obinutuzumabを追加することによりNHLの進行が遅延するとの研究結果が、第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表された。スタディでは様々なタイプのNHL患者396人を対象とし、うち最も多いのが濾胞性リンパ腫であった。この疾患の標準的な初回治療は、化学療法と分子標的治療薬リツキシマブの併用である。多くの患者が最終的にはリツキシマブ耐性となり、その後の治療選択肢は限られている。Obinutuzumabは、B細胞リンパ腫細胞を含む全てのB細胞の表面に存在するCD20蛋白を標的とする。患者はベンダムスチン単独治療群とベンダムスチンとobinutuzumabの併用後にobinutuzumab単独療法を受ける群とにランダムに割り付けられた。もはやリツキシマブ療法が有益でなくなった患者において、新たな併用療法施行後の平均寛解期間は29.2か月であったのに対し、ベンダムスチン単独群では14か月であった。これらの有望な結果に基づき、トライアルは早期に中止された。Obinutuzumabによる全生存率への有益性の可能性を確定するために長期追跡が必要である、と筆者らは述べている。

骨髄線維症患者を対象としたPERSISTスタディの結果、pacritinibは血小板が非常に減少した患者であっても現状で利用可能な最良の治療（BAT）よりも有効であることが示唆された。このスタディにおいて、327人の患者がpacritinibまたはBATによる治療群にランダムに割り付けられた。BAT治療群患者はエリスロポエチン刺激薬、免疫調節薬（例えば、サリドマイド、レナリドミド）、およびヒドロキシウレアなどの承認適応外の骨髄線維症治療薬を定期的に投与された。このスタディは血小板数が非常に少ない患者を組み入れたため、ルキソリチニブは安全ではないと思われ、あえて除外した。Pacritinibの効果は治療開始後4週と、早い時点で認められた。24週後には、pacritinib群患者の19.1%において脾臓サイズが減少したのに対し、BAT群におけるその割合はわずか4.7%であった（p=0.003）。血小板数が最も少ない患者サブグループにおいて、脾臓縮小はpacritinib 群の33.3%に認められたのに対し、BAT群では0%であった。Pacritinib群患者は悪液質、盗汗、発熱、および骨痛などの症状の軽減が大であった。このスタディ結果は、第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表された。

標準的なホルモン療法および放射線療法にドセタキセルを追加することにより高リスク局所前立腺がん患者の死亡リスクが軽減する、と第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表された。この第III相スタディにおいて、高リスク局所進行前立腺がん患者562人が標準治療（放射線療法と2年間のホルモン療法の併用）または標準治療後にドセタキセル化学療法を受ける群にランダムに割り付けられた。ドセタキセルは放射線療法終了後1か月から始まり、18週間投与された。平均追跡期間5.5年の後に標準治療群では52人が死亡し、ドセタキセル群では36人であった。4年全生存率は標準治療群で89%であり、ドセタキセル群では93%であった。ドセタキセルはまた、再発リスクも低下させた−5年無病生存率は標準治療群で66%であり、ドセタキセル群では73%であった。今回のスタディは局所前立腺がんの術後補助化学療法において化学療法が役目を果たすことを示した初めてのものであり、時間と共に多大な生存率への有益性を認めるであろう、と筆者らは述べている。

第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表された研究の結果、非扁平上皮、非小細胞肺がん（NSCLC）患者に対し、PD-1免疫療法は有効な治療であることが示された。プラチナ製剤ベースの化学療法後に悪化した進行肺がん患者において、nivolumab治療を受けた患者の生存期間はドセタキセルで治療された患者よりも3か月長かった。この第III相スタディでは進行非扁平上皮NSCLC患者582人をnivolumabまたはドセタキセルで治療する群にランダムに割り付けた。奏効率はnivolumab群においてドセタキセル群よりも高かった（19.2%対12.4%）。またnivolumab群において有意に長い持続的な奏効が得られた（平均17.1か月対5.6か月）。全生存期間中央値はnivolumab群で12.2か月であり、ドセタキセル群では9.4か月であった。特筆すべきことに、腫瘍内PD-L1が高レベル（≥1%細胞）のサブグループにおいては、nivolumab治療群の生存期間中央値は17か月を超えたのに対しドセタキセル群では9か月であった。Nivolumabの忍容性は全般的に良好であった。Nivolumabは治療歴のあるNSCLC患者の新たな標準治療となり得る、と研究者らは述べている。

第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表された第II相試験において初めてのゲノムマーカー−ミスマッチ修復（MMR）欠損−により広範ながんに対する抗PD-1抗体pembrolizumabの有効性が予測できることが示された。スタディには3群の患者−MMR正常転移性大腸がん（CRC 25人）、MMR欠損転移性CRC(13人)、および他のMMR欠損がん（10人）−が含まれた。全ての患者が過去の治療にもかかわらず悪化した進行性転移性がんを有していた。奏効率はMMR欠損CRCとMMR正常CRCとで大きく異なった（62%対0%）一方で、病勢コントロール率（腫瘍縮小または増殖抑制）の差はより大であった−MMR欠損群の92%に対しMMR 正常群では16%であった。有効性を示す血液マーカー変化は治療開始後数週間以内に認められ、患者はほぼ治療直後に体調が改善した。他のMMR欠損がん群（CRCsを除く）における全奏効率は60%であった。奏効は、進行子宮内膜がんおよび乳頭部、十二指腸、胆のうがん、および胃がんなどのいくつかのタイプの進行消化器がんにおいて認められた。最後の解析において、奏効は1人の患者以外においては継続中であり多くは1年以上持続していた。

Ibrutinibとベンダムスチン+リツキシマブ（BR）の併用は過去の治療にもかかわらず悪化した慢性リンパ性白血病（CLL）患者の予後を改善するとの大規模第III相試験の中間解析結果が第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表された。このスタディにおいて治療歴のあるCLL患者578人がibrutinibとBRまたはプラセボとBRで治療される群にランダムに割り付けられた。平均17.2か月の追跡期間の後、無増悪期間中央値はプラセボ群で13.3か月でありibrutinib群では期間中央値には達しなかった。進行または死亡のリスクはibrutinib投与群で80%低下した。奏効率はibrutinib群においてプラセボ群より有意に高かった（82.7%対67.8%）。疾患関連の倦怠感はibrutinib群で改善し、患者はその効果を早期に報告した（6か月後対14か月後）。副作用発現率と種類は2群間で同等であった。今回の顕著な結果に基づき、プラセボ群患者はibrutinib投与群にクロスオーバーすることが許可された。中間解析の時点で、プラセボ群患者の90人（31%）の患者がibrutinib群にクロスオーバーした。

ONTRAC（Australian Oral Nicotinamide to Reduce Actinic Cancer）スタディの結果、ニコチン酸アミドと呼ばれるビタミンB3の一種は高リスクの人々における新たな皮膚がんを有意に軽減させる、と第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表された。このスタディにおいて、過去5年間に少なくとも2つの非メラノーマ皮膚がんを発症し、したがって高リスクと考えられた患者386人がニコチン酸アミドまたはプラセボを12か月間毎日内服する群にランダムに割り付けられた。スタディ対象は皮膚がんクリニックで一般的に見られる患者の混成割合を反映していた（平均年齢66歳、男性が3分の2）。新たに非メラノーマ皮膚がんと診断された率はニコチン酸アミド群においてプラセボ群よりも23%低かった。治療開始後3か月後に日光角化症例数はニコチン酸アミド群で11%減少し、9か月後には20%減少した。ニコチン酸アミドの予防効果は基底細胞がんと扁平上皮細胞がんとで同等であった。ビタミンB3の一種であるニコチン酸アミドは副作用を引き起こすことで知られているが、今回のスタディにおいてニコチン酸アミドは重症の副作用は何も来さなかった。

第51回American Society of Clinical Oncology年次集会で発表された第III相試験の中間結果により、革新的な免疫療法が再発多発性骨髄腫の新たな治療選択肢になる可能性のあることが示唆された。このスタディにおいて、再発多発性骨髄腫の患者646人がレナリドミドとデキサメタゾン（コントロール群）またはレナリドミドとデキサメタゾンに加えelotuzumabを投与する群にランダムに割り付けられた。追跡期間中央値24か月後に、elotuzumabはがん進行および死亡のリスクを30%低下させた。Elotuzumab群患者の疾患無増悪期間（平均19.4か月）はコントロール群（平均14.9か月）よりも有意に長かった。さらに、高リスク所見―del(17p)およびt[4;14]と呼ばれる遺伝子異常―を有する二つのサブグループは、平均リスク患者と同等にelotuzumabの恩恵を被るようであった。これらのハイリスク患者においては従来の治療法は有効性が低い傾向にある。概して、elotuzumabの忍容性は良好で、患者のQOLを低下させたり症状による負荷を増強したりすることはなかった。これは多発性骨髄腫におけるモノクローナル抗体を調査した最大のスタディであり、この疾患の治療として標的免疫療法を用いた際の有益性を示した初めての第III相試験である。